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Jugando comoHermanosPorque pueden

Para usted y su hijo, el presente lo es todo. Por eso, es el momento de hablar sobre EMFLAZA® (deflazacort), EL PRIMER Y ÚNICO corticoesteroide aprobado por la Administración de Medicamentos y Alimentos (Food and Drug Administration, FDA) para niños con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne muscular dystrophy, DMD).

Ayude a prolongar
su presente.

Haciendo un cambio: la historia de tratamiento de Christopher

Sima cuida de su hijo cada día con la ayuda de su familia. Escuche cómo trabaja con la comunidad de DMD y PTC Cares™ a lo largo del proceso.

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¿Qué debería saber sobre los corticoesteroides?

Al vivir con DMD, su hijo tiene necesidades funcionales y emocionales únicas; ambas son consideraciones significativas a la hora de elegir un corticoesteroide.

Los corticoesteroides se introducen generalmente poco después del diagnóstico de DMD para aliviar la inflamación y preservar la fuerza muscular.

Cada niño es diferente, así que hay opciones a la hora de elegir un corticoesteroide.

Hay dos corticoesteroides que se utilizan para tratar a niños varones con DMD y no son iguales. Puede trabajar con su equipo de atención para comprender ambas opciones, sus indicaciones, beneficios, efectos secundarios y cómo pueden afectar a su hijo de forma diferente.

La guía de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (Centers for Disease Control and Prevention, CDC) de EE. UU. recomienda un corticoesteroide como parte del plan de tratamiento de la DMD.

Obtenga información clara y concisa sobre los beneficios de EMFLAZA e información sobre
PTC Cares™. Use la información de esta guía como ayuda cuando hable con el proveedor de atención médica de su hijo durante su próxima cita.

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Cómo empezar a usar ptc cares™

Una vez que usted y el proveedor de atención médica de su hijo hayan decidido comenzar con EMFLAZA, simplemente completen juntos un formulario de inicio de receta para comenzar el tratamiento. A partir de ahí, PTC Cares™ gestiona cada paso del proceso de receta. Hay operadores de habla hispana a su disposición por si necesita ayuda.

Llame al 1-844-478-2227
(Presione "2" para español)
Lunes a viernes de 8 AM – 6 PM, 
hora del este

Visite PTCCares.com

El proceso de receta

Cuando usted se inscribe en PTC Cares, estará activando su recurso más valioso: un equipo de apoyo dedicado para su familia a lo largo de su tratamiento. PTC verificará su cobertura de seguro y trabajará con su farmacia especialista, además de revisar sus gastos de bolsillo.

Obtener una receta

Llene el Formulario de inicio de receta con su profesional de atención médica.

Explicación de los beneficios

Su administrador de casos especial lo guiará a través de los detalles de los beneficios de su seguro y de cualquier otro programa de asistencia financiera que pueda estar a su disposición.

Comunidades relativas
a duchenne

Hay muchas organizaciones que trabajan para ayudar a las familias que conviven con la enfermedad de Duchenne.

Conéctese con un
Promotor Comunitario

Programa de promotor comunitario

Hable con otros padres sobre emflaza y DMD

El programa de promotor comunitario lo puede contactar con otras familias quienes entienden su recorrido. Conocer cómo otros afrontaron los desafíos y lograron el éxito puede servir para ver otras perspectivas respecto a las decisiones que deba tomar para su familia. El Programa de Promotor Comunitario puede conectarlo con otras familias que comprenden su viaje. Su familia puede elegir hablar con promotores hispanohablantes o angloparlantes.

o

Llame al 1-866-282-5873

The Akari Foundation

Grupo dedicado a educar, empoderar y defender a la comunidad inmigrante hispana. Ayudan a conectar a las familias y proporcionan recursos en español sobre enfermedades raras, con especialización en la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD).

Visite

Cureduchenne

Esta organización sin fines de lucro apoya la investigación relacionada con Duchenne, y ofrece eventos, talleres y seminarios web en su sitio, que está disponible en español. Visite www.cureduchenne.org para obtener más información.

Visite

Asociación de distrofia muscular (MDA)

Hay más de 150 clínicas de atención de la Asociación de Distrofia Muscular (Muscular Dystrophy Association, MDA) en los Estados Unidos y Puerto Rico, y cada una alberga a un equipo completo de profesionales de atención médica. Para encontrar una clínica especializada de la MDA cerca de usted, visite www.MDA.org/care/mda-care-centers o llame al 1-800-572-1717.

Visite

Centros de atención certificados por parent project muscular dystrophy (PPMD)

Los centros de atención certificados por Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) brindan atención y servicios integrales específicamente para personas que viven con distrofia muscular de Duchenne. Estos centros se esfuerzan por brindar atención accesible e integral a la mayor cantidad de pacientes y familias posible. Los centros certificados por PPMD se pueden encontrar en www.parentprojectmd.org/carecenters. También se pueden encontrar materiales de apoyo y atención en español en https://www.parentprojectmd.org/care/care-and-support-materials/care-and-support-materials-spanish/.

Visite

Indicación e información de seguridad importante para emflaza® (DEFLAZACORT)

Información de seguridad importante

Contraindicaciones: No utilizar si es alérgico al deflazacort o a alguno de los componentes inactivos de EMFLAZA.

No deje de tomar EMFLAZA ni cambie la cantidad que está tomando sin consultar antes a su profesional de atención médica, ya que puede ser necesario reducir gradualmente la dosis para disminuir el riesgo de insuficiencia suprarrenal y “síndrome de abstinencia” de esteroides. Puede producirse insuficiencia suprarrenal aguda si se retiran los corticoesteroides de forma repentina, lo cual puede ser mortal. También puede producirse un “síndrome de abstinencia” de esteroides aparentemente no relacionado con la insuficiencia corticosuprarrenal tras la discontinuación abrupta de los corticoesteroides. Es posible que sea necesario aumentar la dosis de los pacientes que ya estén tomando corticoesteroides en momentos de estrés.

No deje de tomar EMFLAZA ni cambie la cantidad que está tomando sin consultar antes a su profesional de atención médica, ya que puede ser necesario reducir gradualmente la dosis para disminuir el riesgo de insuficiencia suprarrenal y “síndrome de abstinencia” de esteroides. Puede producirse insuficiencia suprarrenal aguda si se retiran los corticoesteroides de forma repentina, lo cual puede ser mortal. También puede producirse un “síndrome de abstinencia” de esteroides aparentemente no relacionado con la insuficiencia corticosuprarrenal tras la discontinuación abrupta de los corticoesteroides. Es posible que sea necesario aumentar la dosis de los pacientes que ya estén tomando corticoesteroides en momentos de estrés.

  • Hiperglucemia: Los corticoesteroides pueden aumentar la glucosa en sangre, empeorar una enfermedad diabética preexistente, predisponer a los pacientes con tratamiento a largo plazo a la diabetes mellitus y reducir el efecto de los medicamentos antidiabéticos. Monitoree la glucosa en sangre regularmente. En el caso de los pacientes con hiperglucemia, el tratamiento antidiabético debe iniciarse o ajustarse en consecuencia.
  • Aumento del riesgo de infección: Informe a su profesional de atención médica si ha tenido infecciones recientes o en curso, o si ha recibido recientemente una vacuna o tiene cita para una vacuna. Asesórese con un médico de inmediato si tiene fiebre u otros signos de infección, ya que algunas infecciones pueden ser graves y mortales. Evite la exposición a la varicela o al sarampión; pero, si se contagia, debe asesorarse con un médico sin demora.
  • Alteraciones en la función cardiovascular/renal EMFLAZA puede provocar un aumento de la presión arterial, retención de sal y agua, o una disminución de los niveles de potasio y calcio. Si esto ocurre, puede ser necesario restringir la sal en la alimentación y, además, complementarla con potasio.
  • Alteraciones conductuales y del estado de ánimo: Existe la posibilidad de que haya cambios de comportamiento y estado de ánimo graves con EMFLAZA, por lo que debe asesorarse con un médico si se desarrollan síntomas psiquiátricos.
  • Efectos en los huesos: Existe un riesgo de osteoporosis o disminución de la densidad mineral ósea con el uso prolongado de EMFLAZA, lo cual puede provocar fracturas vertebrales y de huesos largos.
  • Efectos en el crecimiento y el desarrollo: El uso a largo plazo de corticoesteroides, incluido EMFLAZA, puede ralentizar el crecimiento y el desarrollo de los niños.
  • Efectos oftálmicos: EMFLAZA puede causar cataratas, infecciones oculares y glaucoma, por lo que debe monitorearse si el tratamiento con corticoesteroides continúa durante más de 6 semanas.
  • Vacunación: No se recomienda la administración de vacunas elaboradas con microbios vivos o vacunas atenuadas en pacientes que reciben EMFLAZA. Las vacunas elaboradas con microbios vivos o vacunas atenuadas pueden administrarse al menos de 4 a 6 semanas antes de iniciar el tratamiento con EMFLAZA.
  • Erupciones cutáneas graves: Busque atención médica al primer signo de erupción.
  • Interacciones medicamentosas: Ciertos medicamentos pueden provocar una interacción con EMFLAZA. Informe a su profesional de atención médica de todos los medicamentos que esté tomando, incluidos los medicamentos de venta libre (como la insulina, la aspirina u otros antinflamatorios no esteroideos), suplementos dietéticos y productos a base de hierbas. Durante el tratamiento, puede ser necesario un tratamiento alternativo, un ajuste de la dosis o una(s) prueba(s) especial(es).

Los efectos secundarios frecuentes que podrían producirse con EMFLAZA incluyen: Hinchazón facial o aspecto cushingoide, aumento de peso, aumento del apetito, infección de las vías respiratorias altas, tos, micción diurna frecuente, crecimiento no deseado del cabello, obesidad central y resfriados.

Los efectos secundarios frecuentes que podrían producirse con EMFLAZA incluyen: Hinchazón facial o aspecto cushingoide, aumento de peso, aumento del apetito, infección de las vías respiratorias altas, tos, micción diurna frecuente, crecimiento no deseado del cabello, obesidad central y resfriados.

Consulte la Ficha técnica completa que se adjunta.

Para notificar sospechas de REACCIONES adversas, póngase en contacto con PTC Therapeutics, Inc. llamando al 1-866-562-4620 o por correo electrónico a Pharmacovigilance@PTCBio.com o con la FDA llamando al 1-800-FDA-1088 o visitando www.fda.gov/medwatch.

Indicación e información de seguridad importante para emflaza® (DEFLAZACORT)

Información de seguridad importante

Contraindicaciones: No utilizar si es alérgico al deflazacort o a alguno de los componentes inactivos de EMFLAZA.

No deje de tomar EMFLAZA ni cambie la cantidad que está tomando sin consultar antes a su profesional de atención médica, ya que puede ser necesario reducir gradualmente la dosis para disminuir el riesgo de insuficiencia suprarrenal y “síndrome de abstinencia” de esteroides. Puede producirse insuficiencia suprarrenal aguda si se retiran los corticoesteroides de forma repentina, lo cual puede ser mortal. También puede producirse un “síndrome de abstinencia” de esteroides aparentemente no relacionado con la insuficiencia corticosuprarrenal tras la discontinuación abrupta de los corticoesteroides. Es posible que sea necesario aumentar la dosis de los pacientes que ya estén tomando corticoesteroides en momentos de estrés.

No deje de tomar EMFLAZA ni cambie la cantidad que está tomando sin consultar antes a su profesional de atención médica, ya que puede ser necesario reducir gradualmente la dosis para disminuir el riesgo de insuficiencia suprarrenal y “síndrome de abstinencia” de esteroides. Puede producirse insuficiencia suprarrenal aguda si se retiran los corticoesteroides de forma repentina, lo cual puede ser mortal. También puede producirse un “síndrome de abstinencia” de esteroides aparentemente no relacionado con la insuficiencia corticosuprarrenal tras la discontinuación abrupta de los corticoesteroides. Es posible que sea necesario aumentar la dosis de los pacientes que ya estén tomando corticoesteroides en momentos de estrés.

  • Hiperglucemia: Los corticoesteroides pueden aumentar la glucosa en sangre, empeorar una enfermedad diabética preexistente, predisponer a los pacientes con tratamiento a largo plazo a la diabetes mellitus y reducir el efecto de los medicamentos antidiabéticos. Monitoree la glucosa en sangre regularmente. En el caso de los pacientes con hiperglucemia, el tratamiento antidiabético debe iniciarse o ajustarse en consecuencia.
  • Aumento del riesgo de infección: Informe a su profesional de atención médica si ha tenido infecciones recientes o en curso, o si ha recibido recientemente una vacuna o tiene cita para una vacuna. Asesórese con un médico de inmediato si tiene fiebre u otros signos de infección, ya que algunas infecciones pueden ser graves y mortales. Evite la exposición a la varicela o al sarampión; pero, si se contagia, debe asesorarse con un médico sin demora.
  • Alteraciones en la función cardiovascular/renal EMFLAZA puede provocar un aumento de la presión arterial, retención de sal y agua, o una disminución de los niveles de potasio y calcio. Si esto ocurre, puede ser necesario restringir la sal en la alimentación y, además, complementarla con potasio.
  • Alteraciones conductuales y del estado de ánimo: Existe la posibilidad de que haya cambios de comportamiento y estado de ánimo graves con EMFLAZA, por lo que debe asesorarse con un médico si se desarrollan síntomas psiquiátricos.
  • Efectos en los huesos: Existe un riesgo de osteoporosis o disminución de la densidad mineral ósea con el uso prolongado de EMFLAZA, lo cual puede provocar fracturas vertebrales y de huesos largos.
  • Efectos en el crecimiento y el desarrollo: El uso a largo plazo de corticoesteroides, incluido EMFLAZA, puede ralentizar el crecimiento y el desarrollo de los niños.
  • Efectos oftálmicos: EMFLAZA puede causar cataratas, infecciones oculares y glaucoma, por lo que debe monitorearse si el tratamiento con corticoesteroides continúa durante más de 6 semanas.
  • Vacunación: No se recomienda la administración de vacunas elaboradas con microbios vivos o vacunas atenuadas en pacientes que reciben EMFLAZA. Las vacunas elaboradas con microbios vivos o vacunas atenuadas pueden administrarse al menos de 4 a 6 semanas antes de iniciar el tratamiento con EMFLAZA.
  • Erupciones cutáneas graves: Busque atención médica al primer signo de erupción.
  • Interacciones medicamentosas: Ciertos medicamentos pueden provocar una interacción con EMFLAZA. Informe a su profesional de atención médica de todos los medicamentos que esté tomando, incluidos los medicamentos de venta libre (como la insulina, la aspirina u otros antinflamatorios no esteroideos), suplementos dietéticos y productos a base de hierbas. Durante el tratamiento, puede ser necesario un tratamiento alternativo, un ajuste de la dosis o una(s) prueba(s) especial(es).

Los efectos secundarios frecuentes que podrían producirse con EMFLAZA incluyen: Hinchazón facial o aspecto cushingoide, aumento de peso, aumento del apetito, infección de las vías respiratorias altas, tos, micción diurna frecuente, crecimiento no deseado del cabello, obesidad central y resfriados.

Los efectos secundarios frecuentes que podrían producirse con EMFLAZA incluyen: Hinchazón facial o aspecto cushingoide, aumento de peso, aumento del apetito, infección de las vías respiratorias altas, tos, micción diurna frecuente, crecimiento no deseado del cabello, obesidad central y resfriados.

Consulte la Ficha técnica completa que se adjunta.

Para notificar sospechas de REACCIONES adversas, póngase en contacto con PTC Therapeutics, Inc. llamando al 1-866-562-4620 o por correo electrónico a Pharmacovigilance@PTCBio.com o con la FDA llamando al 1-800-FDA-1088 o visitando www.fda.gov/medwatch.

Formulario de inicio de receta

Indicación e información de seguridad importante para emflaza® (DEFLAZACORT)

Indicación

EMFLAZA® está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes a partir de los 2 años de edad.

Información de seguridad importante

Contraindicaciones: No utilizar si es alérgico al deflazacort o a alguno de los componentes inactivos de EMFLAZA.

No deje de tomar EMFLAZA ni cambie la cantidad que está tomando sin consultar antes a su profesional de atención médica, ya que puede ser necesario reducir gradualmente la dosis para disminuir el riesgo de insuficiencia suprarrenal y “síndrome de abstinencia” de esteroides. Puede producirse insuficiencia suprarrenal aguda si se retiran los corticoesteroides de forma repentina, lo cual puede ser mortal. También puede producirse un “síndrome de abstinencia” de esteroides aparentemente no relacionado con la insuficiencia corticosuprarrenal tras la discontinuación abrupta de los corticoesteroides. Es posible que sea necesario aumentar la dosis de los pacientes que ya estén tomando corticoesteroides en momentos de estrés.

No deje de tomar EMFLAZA ni cambie la cantidad que está tomando sin consultar antes a su profesional de atención médica, ya que puede ser necesario reducir gradualmente la dosis para disminuir el riesgo de insuficiencia suprarrenal y “síndrome de abstinencia” de esteroides. Puede producirse insuficiencia suprarrenal aguda si se retiran los corticoesteroides de forma repentina, lo cual puede ser mortal. También puede producirse un “síndrome de abstinencia” de esteroides aparentemente no relacionado con la insuficiencia corticosuprarrenal tras la discontinuación abrupta de los corticoesteroides. Es posible que sea necesario aumentar la dosis de los pacientes que ya estén tomando corticoesteroides en momentos de estrés.

  • Hiperglucemia: Los corticoesteroides pueden aumentar la glucosa en sangre, empeorar una enfermedad diabética preexistente, predisponer a los pacientes con tratamiento a largo plazo a la diabetes mellitus y reducir el efecto de los medicamentos antidiabéticos. Monitoree la glucosa en sangre regularmente. En el caso de los pacientes con hiperglucemia, el tratamiento antidiabético debe iniciarse o ajustarse en consecuencia.
  • Aumento del riesgo de infección: Informe a su profesional de atención médica si ha tenido infecciones recientes o en curso, o si ha recibido recientemente una vacuna o tiene cita para una vacuna. Asesórese con un médico de inmediato si tiene fiebre u otros signos de infección, ya que algunas infecciones pueden ser graves y mortales. Evite la exposición a la varicela o al sarampión; pero, si se contagia, debe asesorarse con un médico sin demora.
  • Alteraciones en la función cardiovascular/renal EMFLAZA puede provocar un aumento de la presión arterial, retención de sal y agua, o una disminución de los niveles de potasio y calcio. Si esto ocurre, puede ser necesario restringir la sal en la alimentación y, además, complementarla con potasio.
  • Alteraciones conductuales y del estado de ánimo: Existe la posibilidad de que haya cambios de comportamiento y estado de ánimo graves con EMFLAZA, por lo que debe asesorarse con un médico si se desarrollan síntomas psiquiátricos.
  • Efectos en los huesos: Existe un riesgo de osteoporosis o disminución de la densidad mineral ósea con el uso prolongado de EMFLAZA, lo cual puede provocar fracturas vertebrales y de huesos largos.
  • Efectos en el crecimiento y el desarrollo: El uso a largo plazo de corticoesteroides, incluido EMFLAZA, puede ralentizar el crecimiento y el desarrollo de los niños.
  • Efectos oftálmicos: EMFLAZA puede causar cataratas, infecciones oculares y glaucoma, por lo que debe monitorearse si el tratamiento con corticoesteroides continúa durante más de 6 semanas.
  • Vacunación: No se recomienda la administración de vacunas elaboradas con microbios vivos o vacunas atenuadas en pacientes que reciben EMFLAZA. Las vacunas elaboradas con microbios vivos o vacunas atenuadas pueden administrarse al menos de 4 a 6 semanas antes de iniciar el tratamiento con EMFLAZA.
  • Erupciones cutáneas graves: Busque atención médica al primer signo de erupción.
  • Interacciones medicamentosas: Ciertos medicamentos pueden provocar una interacción con EMFLAZA. Informe a su profesional de atención médica de todos los medicamentos que esté tomando, incluidos los medicamentos de venta libre (como la insulina, la aspirina u otros antinflamatorios no esteroideos), suplementos dietéticos y productos a base de hierbas. Durante el tratamiento, puede ser necesario un tratamiento alternativo, un ajuste de la dosis o una(s) prueba(s) especial(es).

Los efectos secundarios frecuentes que podrían producirse con EMFLAZA incluyen: Hinchazón facial o aspecto cushingoide, aumento de peso, aumento del apetito, infección de las vías respiratorias altas, tos, micción diurna frecuente, crecimiento no deseado del cabello, obesidad central y resfriados.

Los efectos secundarios frecuentes que podrían producirse con EMFLAZA incluyen: Hinchazón facial o aspecto cushingoide, aumento de peso, aumento del apetito, infección de las vías respiratorias altas, tos, micción diurna frecuente, crecimiento no deseado del cabello, obesidad central y resfriados.

Consulte la Ficha técnica completa que se adjunta.

Para notificar sospechas de REACCIONES adversas, póngase en contacto con PTC Therapeutics, Inc. llamando al 1-866-562-4620 o por correo electrónico a Pharmacovigilance@PTCBio.com o con la FDA llamando al 1-800-FDA-1088 o visitando www.fda.gov/medwatch.